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2019年6月24日/医麦客 eMedClub/---近日，先后有七家生物制药公司公开募股（IPO）上市，几乎都是专注于研究肿瘤免疫、基因治疗和细胞治疗的公司。
靶向基因疗法公司：BridgeBio Pharma
BridgeBio Pharma于2019年5月24日递交IPO上市文件，6月17日宣布IPO价格为每股14-16美元，于 2019年6月27日 IPO上市登录纳斯达克进行交易，发行1500万股，预计募资2.4亿美金，股票代码为“BBIO”。J.P. Morgan/ Goldman Sachs/ Jefferies/ SVB Leerink/ KKR承销。
BridgeBio成立于2015年，是一家专注于开发新型靶向基因疗法的临床阶段生物制药公司，BridgeBio的企业架构是由一系列专注单个研发管线的分公司组成，可以根据需要，在研发项目之间有效地分配人员和资金，将早期科学迅速转化为从源头治疗疾病的药物。
该公司拥有超过15个在研药物组合，包含肿瘤学，心脏病学，神经病学，皮肤病学和内分泌学等多个治疗领域的临床前期和后期开发。一些具体适应症包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR-CM和ATTR-PN），泛酸激酶相关神经变性（PKAN），Gorlin综合征和频繁的基底细胞癌，营养不良性大疱性表皮松解症（DEB），Darier和Hailey-Hailey病， Netherton综合征，静脉畸形，Canavan病，Leber's遗传性视神经病变，钼辅因子缺乏A型，软骨发育不全和FGFR，SHP-2和K-RAS驱动的癌症。
基因工程公司：Stoke Therapeutics
Stoke Therapeutics于2019年5月23日递交IPO上市文件，计划发行价为每股14-16美元，6月18日，宣布了其IPO价格为每股18美元，发行670万股，计划募资1.42亿美金。于2019年6月19日 IPO上市登录纳斯达克进行交易，6月21日结束，股票代码为“STOK”。J.P. Morgan/ Cowen/ Credit Suisse承销。
2018年，Stoke由Apple Tree Partners投资4000万美元资助成立。致力于开发第一个精准医学平台，通过精确上调蛋白质表达以将目标蛋白质恢复到接近正常水平从而治疗严重遗传疾病的根本原因。目前已经验证了数百个可以通过其靶向扩增核基因产物技术平台TANGO（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output）上调的基因，重点包括中枢神经系统、眼睛和肝脏的组织。该公司最初的重点是治疗Dravet综合征，一种严重的进行性遗传性癫痫，另外也专注于由单个基因突变引起的遗传疾病领域。
TANGO利用独特的专利机制进行反义介导的剪接调节，防止天然存在的、非生产性、信使RNA或mRNA的合成，并增加生产性mRNA的合成，从而增加功能性蛋白质的产生。这样可以解决多种形式、非生产性、剪接事件，并且适用于大多数功能丧失突变，从而可能为单个基因中的大量突变引起的疾病提供单一药物方法。
肿瘤免疫疗法生物制药公司：Atreca
Atreca于2019年5月24递交IPO上市文件，6月19日，宣布了其IPO价格为每股17美元，发行740万股，计划募资1.25亿美金。于2019年6月20日 IPO上市登录纳斯达克进行交易，6月24日结束，股票代码为“BCEL”。Cowen/ Evercore ISI/ Stifel承销。
该公司专注于开发免疫肿瘤疗法，研发基于抗体的新型免疫治疗药物来治疗多种实体肿瘤类型。其专有的免疫RepertoireCapture®技术可在非常高的通量下以单细胞水平描述患者的免疫反应，基本上没有偏差或错误，无需事先了解抗原即可识别和生成功能性人类抗体和TCR。
Atreca正在推进一系列候选药物，期望使人体免疫应答参与肿瘤学和其他适应症，从而推动更好的治疗效果。主要候选药物是ATRC-101，预计将在2019年底会提交研究性新药（IND）申请，并于2020年初开始对实体瘤患者进行1b期临床试验。
肿瘤基因组学公司：Personalis
Personalis于2019年5月23日递交IPO上市文件，6月19日，宣布了其IPO价格为每股17美元，发行670万股，计划募资1.549亿美金。于2019年6月20日 IPO上市登录纳斯达克进行交易，6月24日结束，股票代码为“PSNL”。Morgan Stanley/ BofA Merrill Lynch/ Cowen and Company承销。
Personalis成立于2011年，一般与制药公司合作，通过提供高度准确和全面的肿瘤免疫基因组学来推动更有效的癌症免疫疗法的开发。Personalis开发的ACE ImmunoID平台，改进了核酸制备过程，同时将其与专利测定和测序方法相结合，提供全面测序并确保突变的高灵敏度。ImmunoID NeXT是第一个从单一样本中提供肿瘤及其微环境综合分析的平台。它将多种肿瘤学生物标志物分析合并为一体--=最大限度地提高了从单一，珍贵的肿瘤标本中获得的生物学见解。解决了当样本有限时，研究人员必须决定对哪些生物标记物进行分析的问题。
在2020年，Personalis预计将推出其首个液体活检分析，旨在分析所有人类基因，以检测在治疗压力下产生的潜在新抗原和肿瘤逃逸机制。
临床阶段生物科技公司：
Akero Therapeutics
Akero Therapeutics于2019年5月24日递交IPO上市文件，6月19日，宣布了其IPO价格为每股16美元，发行500万股，计划募资9200万美元。于2019年6月20日 IPO上市登录纳斯达克进行交易，6月24日结束，股票代码为“AKRO”。J.P. Morgan/ Jefferies/ Evercore ISI承销。
该公司成立于2017年，旨在为非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者和其他严重代谢紊乱患者开发转化疗法。目前正在开发AKR-001，一款新型长效成纤维细胞生长因子21（FGF21）的类似物，旨在利用内源性激素FGF21的固有益处，降低肝脏脂肪，减轻炎症和逆转纤维化的潜力。AKR-001是该公司的首席计划，用于NASH治疗正在进行2a期临床试验。
基因治疗公司：Prevail Therapeutics
Prevail Therapeutics于2019年5月24日递交IPO上市文件，6月19日，宣布了其IPO价格为每股17美元，发行740万股，计划募资1.25亿美元。于2019年6月20日 IPO上市登录纳斯达克进行交易，6月24日结束，股票代码为“PRVL”。Morgan Stanley/ BofA Merrill Lynch/ Cowen and Company承销。
Prevail Therapeutics成立于2017年，致力于开发基于AAV的基因疗法，用于治疗患有患有神经退行性疾病的患者。目前该公司已获得一种腺相关病毒（AVV）基因疗法载体技术授权，技术名为NAV AVV9。这项技术将被用于公司基因疗法的开发工作中，其中就包括公司的主要在研项目PR001。
PR001是一种基于AAV9的单剂量基因疗法，以GBA1基因变异为靶点，用以治疗GBA1基因变异相关的帕金森病。2019年6月4日，该公司宣布 美国食品和药物管理局（FDA）已接受其PR-001的Ⅰ/Ⅱ期临床试验申请。
细胞免疫疗法公司：
Adaptive Biotechnologies
Adaptive Biotechnologies Corporation于2019年5月30日递交IPO上市文件，计划于2019年6月27日 IPO上市登录纳斯达克进行交易，发行价为每股15-17美元，发行1250万股，募资2亿美元，股票代码为“ADPT”。Goldman Sachs/ J.P. Morgan/ BofA Merrill Lynch承销。
Adaptive Biotechnologies成立于2009年，致力于利用计算机基础设施进行高通量基因测序，使科学家能够精确分析T细胞受体（TCR）。该公司的免疫医学平台（Immune Medicine Platform）应用公司的专有技术来读取患者免疫系统的各种遗传密码，并准确了解它如何检测和治疗患者的疾病。immunoSEQ是该平台的基石，也是公司的基础研究和开发引擎。这项新技术使科学家能够在一个人身上识别出1000万到1500万个独特的TCRs。clonoSEQ是该公司的第一个临床诊断产品，是FDA授权的首个检测和监测选择性血癌患者微小残留病的检测方法。
2018年初，Adaptive与Microsoft合作开发了一种可以在一次检测中诊断多种疾病的血液检测。并于2019年1月宣布，准备推出帮助25000名患有五种疾病的人排序免疫数据，这五种疾病包括Ⅰ型糖尿病，乳糜泻，卵巢癌，胰腺癌和莱姆病。2019年1月，Adaptive与罗氏旗下基因泰克达成协议，开发、生产和商业化新型抗原定向T细胞疗法，用于个体化治疗多种癌症。
